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2018-12-18 來源 :公益時報??作者 : 皮磊
12月15日，由中國紅十字基金會成長天使基金發起，長春金賽藥業股份有限公司支持的“小胖威利患者關愛項目”在上海第二屆上海普拉德—威利綜合征國際論壇正式啟動。中國紅基會海外與青少年項目部項目負責人陳珞、金賽藥業總經理金磊博士以及百余名國內相關領域知名專家出席啟動儀式。
據介紹，小胖威利綜合征(PWS)又稱肌張力低下-智能障礙-性腺發育滯后-肥胖綜合征，是一種罕見的多系統異常的臨床綜合征，發病率為1∶10000，于2018年納入國家罕見病目錄。其臨床表現復雜多樣，可發生于自胎兒期到成年的各個年齡段，并隨年齡而變化，目前國內誤診、漏診率較高。該疾病如管理不規范，不僅可能導致患者早期死亡，還可能因伴發糖尿病、血脂異常、梗阻性呼吸困難等使患者無法長期生存。如果能早期通過基因篩查方式進行診斷，并給予包括生長激素在內的多學科協作治療，可有效延緩和防止多種并發癥的出現，從而大大提高患者生活質量，減輕家庭及社會負擔。然而每年高達10萬余元的綜合治療費用讓許多家庭患者望而止步。
陳珞在會上介紹了中國紅基會開展“小胖威利患者關愛項目”的初衷及資助計劃。經過調研及專家評估論證，中國紅基會將以中國PWS臨床規范化診療協作聯盟成員醫院為主，同時邀請有小胖威利綜合征診療和科學研究能力的醫院，做為小胖威利患者關愛項目定點診療中心。未來三年內，項目將為國內新確診的2周歲以內所有小胖威利綜合征患兒免費提供價值1萬至1.5萬元的重組人生長激素，發放關愛護理包，預計年資助500名患兒，幫助受助患兒接受專業化診斷治療，改善患兒生活質量，減輕家庭經濟壓力。同時依托專家團隊力量開展基層醫護人員培訓、科普教育、學術科研及國際交流等活動，促進社會對小胖威利罕見病的認知，推動中國罕見病診療事業的發展。
金磊博士在會上分享了他對小胖威利綜合征的認識與理解。他表示，金賽藥業作為亞洲最大的重組人生長激素生產企業，國家科技進步獎獲得者，20年國家標準品提供者，非常欣慰公司產品能幫到小胖威利患者，公司將在未來幾年內為小胖威利患者關愛項目提供藥品及資金支持，配合基金會和專家共同關注和幫助PWS這個群體，讓所有的PWS患者都有一個健康的人生，造福千萬個PWS患者家庭。
儀式上，金磊博士代表金賽藥業向中國紅基會捐贈款物1000萬元用于開展“小胖威利患者關愛項目”。現場，與會領導與嘉賓向復旦大學附屬兒科醫院、華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院等首批12家醫院頒發了“小胖威利患者關愛項目定點診療中心”牌匾，標志著“小胖威利患者關愛項目”正式啟動。
據悉，成長天使基金由中國紅十字基金會與長春金賽藥業股份有限公司于2010年聯合發起設立，是國內唯一關注兒童生長發育的專項公益基金。9年間，金賽藥業累計向中國紅基會捐贈款物1.2795
億元，幫助1600余名貧困家庭的矮小患兒實現長高夢想，培訓中小學校園、幼兒園保健醫生1400余人，向國家衛健委“重大疾病防治科技行動計劃”捐資1200萬元用于課題研究。
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