近日，由中國初級衛生保健基金會發起、阿斯利康支持的關愛罕見病患者的“舒入立量援助項目”正式啟動，旨在向符合援助條件的患者援助藥品依庫珠單抗注射液。

    據估算，我國罕見病人數超2000萬，他們除了要經受病痛折磨，還面臨治療難、用藥貴、無法融入社會等問題。全球僅有不到10%的罕見病有已批準的治療藥物或方案，而被批準上市的藥品由于開發成本較高，大多數患者家庭難以負擔。罕見病藥品可及、可負擔是患者家庭的殷切盼望，完善罕見病患者醫療保障對于防止“因病致貧”具有重要意義。

    中國初級衛生保健基金會理事長曹錫榮介紹了基金會過去26年中在全國34個省（市、區）、1000余個縣市區開展公益活動的情況。受益群體超2億人次。近十年來，基金會捐資捐物折合人民幣超過兩百億元。

    曹錫榮表示，“當前中國人罕見病、危重病的發病率依然較高，大病風險仍非單個家庭所能抵御。為成為我國醫療保障和醫療救助體系的有益補充，中國初級衛生保健基金始終在探索和嘗試與多方社會資源整合，構建多方共付模式以降低病患實際支付成本。使患者獲益?！?/p>

    中國醫學科學院北京協和醫院血液科主任韓冰教授表示，“目前我國大多數罕見病患者僅僅局限于頭痛醫頭、腳痛醫腳的對癥治療。這樣的治療效果實際上是很差的，很多患者因此導致并發癥嚴重影響生活質量，甚至造成死亡。如果他們能夠得到規范化治療，就可以改善生活質量，重新回歸正常的工作和學習。

    據悉，“舒入立量援助項目”計劃在全國范圍開展，預計覆蓋50余家項目醫院、110多名項目醫生、30余家項目藥房。項目將為確診為陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）、非典型溶血尿毒癥綜合征（aHUS）的低收入患者提供援助。在項目執行期間，患者每自行使用依庫珠單抗藥品治療1個月，即可獲1個月治療所需的依庫珠單抗藥品援助，以此幫助患者得到長期有效的治療。

    北京大學第一醫院腎內科主任趙明輝教授分享了對開展患者援助項目的看法。他認為，“現階段患者援助主要聚焦罕見病、疑難病、危重癥等影響大、治療難的患者人群，罕見病因為患者不多、開發困難，藥品價格普遍較高。一方面，通過基金會以多方共付的方式降低患者用藥負擔，可以解決一部分患者的用藥困難；另一方面，需要政策支持，讓醫藥企業研發可以有合理回報，增強研發積極性。二者之間的兼顧就需要公益力量的介入?！保ɡ顟c）