近年來，社會對罕見病的關注度越來越高。去年，吳清平等12位全國人大代表建議，加強罕見病醫療保障。2月18日，記者獲悉，該建議已得到國家醫保局的答復。該答復稱，我國不斷探索建立罕見病用藥保障機制，目前，絕大多數罕見病對癥治療藥品已在醫保目錄中。下一步，將探索建立政府主導、多方籌資、社會參與的罕見病用藥保障機制。

    建立罕見病診療協作網

    在去年的建議中，吳清平等代表提出，目前，納入保障的罕見病病種仍然有限，整體保障尚未形成制度體系。為提高整體保障水平，吳清平等代表建議，建立國家或者地方政府牽頭的多部門聯動機制，理順各部門的罕見病保障主體責任與配套措施。

    對此，國家醫保局在答復中稱，近年來，國家相關部門加強工作協同，積極開展罕見病患者醫療服務保障工作。在鼓勵罕見病治療藥品研發方面，截至2020年5月底，已將71件治療罕見病的注冊申請（按受理號計）納入優先審評程序，大大加快了產品研發和上市的進程。此外，對列入罕見病藥品制劑及原料藥目錄的藥品實施稅收優惠，加快推進罕見病治療臨床急需境外新藥上市。

    答復透露，為提高罕見病診療和管理水平，國家衛健委聯合相關部門發布我國第一批罕見病目錄，為制定罕見病相關政策提供了參考范圍。同時，制定印發《罕見病診療指南》，建立罕見病診療協作網，對罕見病患者進行相對集中診療和雙向轉診。在用藥供應保障方面，建立健全藥品短缺監測預警體系，提高監測效率和應對能力，解決臨床罕見病用藥短缺問題。

    國家醫保局表示，目前，絕大多數罕見病對癥治療藥品以及血友病、特發性肺纖維化、肌萎縮側索硬化癥等罕見病用藥已在醫保目錄中。2019年，國家醫保目錄調整中重點考慮罕見病等重大疾病治療用藥。據統計，121種罕見病治療藥物中，目前已在我國上市且有適應癥的50余種藥品中，已有40余種納入國家醫保藥品目錄。

    此外，答復透露，限于經濟社會發展水平和醫保基金支撐能力，部分價格非常昂貴的罕見病治療藥物，尚未能納入醫保用藥范圍。按照相關部署，醫保部門已啟動了新一輪醫保目錄調整工作，將根據基金支付能力適當調整目錄范圍，更好滿足參保群眾用藥需求。

    鼓勵公益慈善平臺開展募捐

    吳清平認為，隨著人民群眾日益增長的醫療和健康需求，需要建立可持續的罕見病費用分擔與保障機制，建議通過多方籌資，建立罕見病專項保障制度。

    （下轉13版）