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    以他自己為例，每年的治療的費用大約在11萬人民幣左右，除去醫保報銷的部分——尤其是2010年9月北京市衛生局將血友病加入北京市門診特殊病之后，關濤自己每年只需要承擔2萬多塊。

    當然，絕大多數的罕見病患者都沒有這么幸運。“有一種罕見病叫黏多糖貯積癥，就是患者體內因為缺乏一種酶而不能分解黏多糖，造成黏多糖堆積影響各器官運行。現在國外已經有了一種針對這種病的藥物，一年大約花費一百到兩百萬。我國香港和臺灣已經將這種藥納入了醫療保險，但在大陸這個藥還沒有引進上市。”黃如方也承認，罕見病人的最終出路只能靠政策、靠政府，“家庭是不可能承擔得了的”。

    “部分國外已有的罕見病藥物因國內政策限制無法進入中國市場；部分罕見病藥物價格昂貴，未能進入醫保或商業保險，患者家庭無力承擔。這是目前國內罕見病患者遇到的最大問題。”黃如方告訴記者，此次“2012國際罕見病日中國區宣傳月活動”的主要宣傳內容就是進行罕見病政策推動。

    而實際上，在國外已經有了相當成熟的政策可以借鑒。美國上個世紀八十年代就制定了罕見病相關法案，對罕見病患者獲取醫療援助和社會保障提供了法律依據。韓國、日本、澳大利亞等國家也都有針對罕見病患者的特殊政策。我國臺灣地區也于2000年頒布了《罕見病防治及藥物法》，對罕見病藥物和相關治療費用實行全額報銷。

    黃如方認為，罕見病藥物市場獨占、罕見病藥物特殊審批和政府補貼是國外常見的針對罕見病的優惠政策。“罕見病藥品的研發費用非常昂貴，動輒上億，所以政府必須保證研發罕見病藥物的藥廠具有市場獨占權，也就是壟斷。否則罕見病藥品的需求本來就少，你剛研發成功就有人復制，藥廠成本都收不回來，就不會再搞研發了。在美國，這個獨占期是7年，在日本則是10年。”

    而“罕見病藥物特殊審批”則是指優先審批或引進藥物時省略臨床環節實行快速通道。關濤告訴記者，去年年底，國內乙型血友病患者的唯一治療藥物——凝血酶原復合物在全國范圍內發生不同程度短缺，部分地區甚至出現斷藥情況。在“中國血友之家”聯合眾多血友病患者的呼吁下，國家食品藥品監督管理局加快引進了輝瑞公司的凝血九因子藥物。

    政府部門的推動效果是顯而易見的。“今年2月份，輝瑞就向中國醫學科學院血液病醫院捐贈了200萬單位凝血藥物。”關濤說。

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    罕見病是指流行率很低，很少見的疾病，一般為慢性、嚴重性疾病，在我國尚無罕見病的官方定義，世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口0.065%~0.1%之間的疾病或病變。